Δρ. Χ. Δάκας, Διευθύνων Σύμβουλος Shire Hellas
Σε αντίθεση με τον τίτλο τους, οι σπάνιες παθήσεις προκαλούν – πολύ συχνά – πόνο, αγωνία και ταλαιπωρία για μεγάλο τμήμα του πληθυσμού. Τα επιδημιολογικά στοιχεία κάνουν λόγο για περίπου ένα εκατομμύριο πάσχοντες στην Ελλάδα.
Πώς γίνεται, λοιπόν, ένα τόσο ευρύ πρόβλημα υγείας να λαμβάνει τον χαρακτηρισμό «σπάνιο»; Η απάντηση είναι απλή: Οι σπάνιες παθήσεις είναι συνολικά 6.000 έως 8.000. Ακόμη και εάν «αναλογούν» μερικές εκατοντάδες ασθενείς για κάθε μία, αντιλαμβάνεται κανείς το πόσο πολλούς ανθρώπους τελικά αφορούν.
Οι ασθενείς αυτοί εμφανίζουν αυξημένη νοσηρότητα, μείωση του προσδόκιμου επιβίωσης και έχουν την ανάγκη διαρκούς θεραπείας. Μεταξύ των σπανίων νοσημάτων, περιλαμβάνονται και ορισμένες μορφές καρκίνου και μελανώματος.
Παρά τον μεγάλο αριθμό των πασχόντων, οι παθήσεις αυτές παραμένουν – συχνά – στη «σκοτεινή πλευρά του φεγγαριού». Λόγω της σπανιότητάς τους, ακόμη και γιατροί δεν είναι σε θέση να ταυτοποιήσουν τα συμπτώματα.
Απολύτως ενδεικτική είναι η περίπτωση του κληρονομικού αγγειοοίδηματος, το οποίο προκαλεί οιδήματα στα άκρα και εσωτερικά, με αποτέλεσμα ο ασθενής να έχει φοβερούς κοιλιακούς πόνους και οίδημα στο πρόσωπο. Η χειρότερη μορφή της νόσου είναι το οίδημα στον λάρυγγα, το οποίο μπορεί να προκαλέσει ασφυξία. Η διάγνωση του αγγειοοιδήματος είναι δύσκολη, διότι το οίδημα παραπέμπει σε αλλεργία. Στο εξωτερικό, έχουν αναφερθεί και περιπτώσεις κατά τις οποίες ασθενείς υποβλήθηκαν σε χειρουργική επέμβαση από γιατρούς που προσπαθούσαν να εντοπίσουν την αιτία του πόνου!
Ακόμη και σήμερα, ένας γιατρός δεν είναι βέβαιο ότι μπορεί να αναγνωρίσει τη νόσο. Την έχει διδαχθεί στην Ιατρική Σχολή, αλλά είναι αμφίβολο εάν την έχει αντιμετωπίσει στην καθημερινή του πράξη. Αυτό οδηγεί στο εξής δραματικό: Οι πάσχοντες που δεν γνωρίζουν ότι έχουν κληρονομική προδιάθεση για τη νόσο, ταλαιπωρούνται έως και 10 ή 15 χρόνια μέχρι να διαγνωστούν! Τα προβλήματά τους, ωστόσο, δεν σταματούν με τη διάγνωση…
Τα σπάνια νοσήματα αντιμετωπίζονται με τα λεγόμενα «ορφανά» φάρμακα. Τα σκευάσματα αυτά είναι εξαιρετικά ασύμφορα στην παραγωγή τους, καθώς ο μικρός αριθμός των ασθενών στους οποίους απευθύνονται δεν μπορεί να καλύψει το κόστος έρευνας και ανάπτυξης. Αρχικά στις ΗΠΑ και στη συνέχεια στην Ευρώπη, τα κράτη αποφάσισαν να δώσουν οικονομικά κίνητρα ώστε να παραχθούν και να διατεθούν στους ασθενείς.
Στην Ελλάδα, τα «ορφανά» φάρμακα χορηγούνται – χωρίς συμμετοχή των πασχόντων – από τα δημόσια νοσοκομεία, τα νοσοκομειακά φαρμακεία, τα φαρμακεία του ΕΟΠΥΥ και ένας μικρός αριθμός από ιδιωτικά φαρμακεία. Δυστυχώς η οικονομική συγκυρία έχει επιπτώσεις και για τους πάσχοντες από σπάνιες παθήσεις. Με σκοπό να ελέγξουν τους προϋπολογισμούς τους, οι διοικήσεις των νοσοκομείων καθυστερούν να προμηθευτούν τα συγκεκριμένα φάρμακα. Αυτό υποχρεώνει τους ασθενείς να μην αντιμετωπίζονται όπως θα έπρεπε. Κάποιοι χάνουν εγχύσεις και ημέρες θεραπειών. Υποχρεώνονται, δηλαδή, σε υποθεραπεία, η οποία ενδέχεται να είναι επικίνδυνη ακόμη και για την ίδια τους τη ζωή. Το πρόβλημα μπορεί να αντιμετωπιστεί με την εξαίρεση της δαπάνης για τα συγκεκριμένα φάρμακα από τους προϋπολογισμούς των δημόσιων νοσηλευτικών ιδρυμάτων.
Μία ακόμη δυσάρεστη παράμετρος για τους Έλληνες ασθενείς, είναι η καθυστέρηση που σημειώνεται στην έκδοση δελτίου τιμών καινοτόμων φαρμάκων. Οι πάσχοντες στη χώρα μας δεν έχουν πρόσβαση σε φάρμακα, τα οποία κυκλοφορούν εδώ και δύο χρόνια στις υπόλοιπες ευρωπαϊκές χώρες.
Η Shire έχει υποβάλει, από τον Μάιο του 2011, αίτηση για ένα φάρμακο για τη νόσο Gaucher, αλλά σχεδόν δύο χρόνια αργότερα δεν έχει πάρει τιμή! Το ίδιο συμβαίνει με 12 έως 15 ανάλογα σκευάσματα για σπάνιες παθήσεις.
Ειδικότερα, οι Έλληνες πάσχοντες αντιμετωπίζουν μία ακόμη ανισότητα: στη χώρα μας δεν υπάρχει Εθνικό Πλαίσιο Κινήτρων για την κυκλοφορία και τη διάθεση «ορφανών» φαρμάκων, όπως προβλέπεται από το ευρωπαϊκό θεσμικό πλαίσιο. Υπήρξε, στο παρελθόν, μία προσπάθεια, αλλά δεν υλοποιήθηκε ποτέ.
Όλα τα ανωτέρω έχουν σαν συνέπεια την «τιμωρία» των Ελλήνων ασθενών και σε τεχνολογικό / επιχειρηματικό επίπεδο, της καινοτομίας. Το αποτέλεσμα είναι πως οι ασθενείς τελικά δεν λαμβάνουν τη θεραπεία που θα μπορούσαν να λάβουν.
Το πρόβλημα μπορεί να επιλυθεί με μία απλή κίνηση: Σε κάθε νέο «ορφανό» φάρμακο, που λαμβάνει έγκριση από τις αρμόδιες αρχές, να δίδεται τιμή κατά προτεραιότητα,να εντάσσεται άμεσα στον διευρυμένο κατάλογο φαρμάκων για σοβαρές παθήσεις (Νόμος 3816) και στη «θετική» λίστα.
