Γράφει ο Ανδρέας Κηρυττόπουλος, νευρολόγος, ακαδημαϊκός υπότροφος ΑΠΘ, Α’ Νευρολογική Κλινική ΠΓΝΘ ΑΧΕΠΑ
Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι η συνηθέστερη σοβαρή, χρόνια νευρολογική διαταραχή σε νεαρούς ενήλικες. Η ασθένεια αρχίζει συνήθως μεταξύ των ηλικιών 20 και 40 ετών και έχει σοβαρές επιπτώσεις στην υγεία, την ποιότητα ζωής, την παραγωγικότητα, τις κοινωνικές σχέσεις και το επαγγελματικό – οικονομικό επίπεδο των πασχόντων.
Είναι μια προοδευτική, αυτοάνοση, φλεγμονώδης και νευροεκφυλιστική ασθένεια που προσβάλλει το Κεντρικό Νευρικό Σύστημα. Χαρακτηρίζεται από την καταστροφή του προστατευτικού ελύτρου της μυελίνης που περιβάλλει τις νευρικές ίνες και την εμφάνιση απομυελινωτικών εστιών στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό. Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μια πολύπλοκη ασθένεια που μπορεί να προκαλέσει μια μεγάλη ποικιλία συμπτωμάτων, όπως κόπωση, διαταραχές της όρασης, αισθητικές διαταραχές, προβλήματα κινητικότητας και προοδευτική αναπηρία, ακράτεια, σεξουαλική δυσλειτουργία, κατάθλιψη και νοητική έκπτωση.
Παρόλο που δεν έχει ακόμα ανακαλυφθεί μια οριστική θεραπεία για την Πολλαπλή Σκλήρυνση, είναι πολύ σημαντικό και ελπιδοφόρο ότι τα τελευταία χρόνια έχουν εγκριθεί πολλές νοσοτροποποιητικές θεραπείες που δρουν στο ανοσοποιητικό σύστημα και στοχεύουν στην αναχαίτιση της νόσου.
Τον Φεβρουάριο του 2021 εντάχθηκαν στη θετική λίστα των αποζημιούμενων φαρμάκων του ΕΟΦ οι φαρμακευτικές ουσίες ocrelizumab και cladribine, εμπλουτίζοντας ακόμα περισσότερο τις θεραπευτικές επιλογές για τους πάσχοντες από Πολλαπλή Σκλήρυνση στην Ελλάδα.
To ocrelizumab είναι ένα ανασυνδυασμένο εξανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα για ενδοφλέβια έγχυση. Οι ενδείξεις του φαρμάκου είναι η Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση αλλά και η πρώιμη πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου, όπου υπάρχει και ένδεια θεραπευτικών επιλογών. Καταστέλλει δραστικά τη φλεγμονώδη δραστηριότητα και επιβραδύνει την εξέλιξη της αναπηρίας, στοχεύοντας εκλεκτικά τα CD20 B-λεμφοκύτταρα, που διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην παθογένεια της νόσου. Χορηγείται ενδοφλεβίως με δύο εγχύσεις σε μεσοδιάστημα δύο εβδομάδων κατά την έναρξη της αγωγής, ενώ οι ακόλουθες εγχύσεις γίνονται κάθε έξι μήνες.
Η κλαδριβίνη είναι ένα ανάλογο της πουρίνης που δρα ως αντιμεταβολίτης και ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση υψηλής ενεργότητας. Αποτελεί μια πρωτοποριακή και καινοτόμο θεραπεία επιλεκτικής «ανασύστασης» του ανοσοποιητικού συστήματος, καθώς οδηγεί σε μείωση του αριθμού των λεμφοκυττάρων (Β και λιγότερο Τ) με βαθμιαίο επαναπληθυσμό τους και μικρή επίδραση στην εγγενή ανοσία, διακόπτοντας μακροπρόθεσμα τον ανοσολογικό καταρράκτη που εμπλέκεται στην παθοφυσιολογία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Πρόκειται για μια από του στόματος θεραπεία με απλό και βραχύ δοσολογικό σχήμα. Τα δισκία κλαδριβίνης λαμβάνονται κατ’ οίκον σε 2 κύκλους των 4-5 ημερών κατά το πρώτο έτος θεραπείας, οι οποίοι επαναλαμβάνονται και το 2ο έτος της θεραπείας, οδηγώντας σε έλεγχο της νόσου για τουλάχιστον 4 χρόνια, όπως διαφαίνεται από τη μείωση του ετησιοποιημένου αριθμού υποτροπών, των ενεργών βλαβών και την επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας. Οι ασθενείς μπορούν έτσι να επωφεληθούν από τη θεραπεία για μεγάλο χρονικό διάστημα, χωρίς να χρειάζεται να λαμβάνουν συνεχώς φάρμακα και χωρίς την ανάγκη για συχνή παρακολούθηση.
Εν κατακλειδι, η θεραπεία για την Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι ένας ταχέως εξελισσόμενος τομέας στις Νευροεπιστήμες, με πολλές καινοτόμες ουσίες, υπό συνεχιζόμενη έρευνα. Αυτές περιλαμβάνουν τόσο διά του στόματος όσο και ενέσιμες θεραπείες, που θα μπορούσαν να καταστούν διαθέσιμες για κλινική χρήση στο μέλλον.
