Μια γονιδιακή θεραπεία, η οποία δυνητικά θα αποτελέσει μία από τις πρώτες θεραπείες που θα παρέχουν μακροπρόθεσμα οφέλη με μία μόνο δόση.
H CSL Behring, η οποία κατέχει παγκοσμίως ηγετική θέση στον τομέα των βιοθεραπειών, ανακοίνωσε συμφωνία αποκλειστικής άδειας της εμπορικής διάθεσης σε παγκόσμιο επίπεδο της αδενο-σχετιζόμενης γονιδιακής θεραπείας AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας B, με τη uniQure (NASDAQ: QURE), κορυφαίας εταιρείας γονιδιακών θεραπειών. Η υπό έρευνα θεραπεία AMT-061, που επί του παρόντος βρίσκεται στο στάδιο των κλινικών δοκιμών φάσης 3, αποτελεί δυνητικά μία από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες με μακροπρόθεσμα οφέλη για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β.
Έχει αποδειχθεί ότι μία δόση του AMT-061 αρκεί, για να αυξήσει τα επίπεδα του παράγοντα IX (FIX) στο πλάσμα – μιας πρωτεΐνης που συμμετέχει στην πήξη του αίματος, η έλλειψη της οποίας παρατηρείται σε άτομα με αιμορροφιλία Β- σε βαθμό ικανό να μειώσει ή ακόμη και να εξαλείψει την αιμορραγική διάθεση για χρόνια. Εφόσον η θεραπεία με AMT-061 αποδειχθεί επιτυχής, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β θα μπορούν να λάβουν μια εφάπαξ θεραπεία για τη μακροπρόθεσμη αποκατάσταση της δραστικότητας του παράγοντα IX, περιορίζοντας την ανάγκη συχνών και επαναλαμβανόμενων εγχύσεων για την υποκατάσταση του παράγοντα ΙΧ.
«Το όραμά μας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β είναι να προσφέρουμε καινοτόμες θεραπείες που θα τους απελευθερώσουν από την επιβάρυνση αυτής της νόσου» δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος και γενικός διευθυντής, Paul Perreault. Πρόσθεσε επίσης ότι «μετρώντας περισσότερες από τρεις δεκαετίες καινοτόμων θεραπειών στον τομέα των αιμορραγικών διαταραχών, είμαστε έτοιμοι να μεγιστοποιήσουμε τα δυνητικά οφέλη αυτής της θεραπείας».
Με την ολοκλήρωση της συμφωνίας με τη uniQure, η CSL Behring θα κατέχει το αποκλειστικό δικαίωμα της εμπορικής διάθεσης του AMT-061 παγκοσμίως. «Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη σύναψη αυτής της συμφωνίας με τη CSL Behring, έναν ιδανικό εταίρο με παγκόσμια απήχηση και δεκαετίες εμπειρίας στον τομέα της αιμορροφιλίας» δήλωσε ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure.
Τον Δεκέμβριο 2019, η uniQure ανακοίνωσε ότι, σύμφωνα με δεδομένα από τη μελέτη φάσης 2 για τον καθορισμό της αποτελεσματικής δόσης του AMT-061, όλοι οι ασθενείς σταθεροποιήθηκαν και διατήρησαν τη δραστικότητα του παράγοντα IX σε υψηλά λειτουργικά επίπεδα για ένα έτος μετά τη χορήγηση μιας εφάπαξ δόσης. H δραστικότητα του παράγοντα IX κυμάνθηκε έως το 50% των φυσιολογικών επιπέδων, με μέση τιμή 41%. Πρόκειται για επίπεδα ανώτερα από αυτά που θεωρούνται επαρκή για την εξάλειψη ή τη σημαντική μείωση του κινδύνου αιμορραγικών συμβάντων.
Σύμφωνα με τον Εκτελεστικό Αντιπρόεδρο της CSL Behring και Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης, Bill Mezzanotte, «Τα αποτελέσματα των μελετών με το AMT-061 είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά. Αυτή η θεραπευτική επιλογή δεν έχει δείξει μόνο αξιόπιστες και κλινικά σημαντικές αποκρίσεις ως προς τη δραστικότητα του παράγοντα IX, αλλά έχει επιδείξει επίσης εξαιρετική ασφάλεια σε διάστημα παρατήρησης ετών. Η απόκτηση του AMT-061 θα ενισχύσει επίσης το αναπτυσσόμενο χαρτοφυλάκιο των γονιδιακών θεραπειών της CSL Behring».
«Η έγκριση αυτής της θεραπείας επόμενης γενιάς, θα ενισχύσει το χαρτοφυλάκιο των προϊόντων που διαθέτουμε ήδη για την αιμορροφιλία με μια εξαιρετική θεραπευτική επιλογή. Με την παραχώρηση της άδειας εμπορικής διάθεσης του AMT-061, αξιοποιούμε τις βάσεις που έχουμε θέσει στην παροχή καινοτόμων φαρμάκων στον τομέα της αιματολογίας, στον οποίο ήδη σήμερα προσφέρουμε ένα κορυφαίο προϊόν της αγοράς για την αιμορροφιλία Β. Παράλληλα κατέχουμε ηγετική θέση σε θεραπείες για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Α, της νόσου von Willebrand, της θρόμβωσης και άλλων νόσων, οι οποίες είναι απειλητικές για τη ζωή» πρόσθεσε ο κ. Perreault.
Για περισσότερο από έναν αιώνα, προτεραιότητα της CSL Behring είναι οι ίδιοι οι ασθενείς, αντιμετωπίζοντας τις πιο σοβαρές, πολύπλοκες και σπάνιες νόσους παγκοσμίως. Την ίδια προσήλωση επιδεικνύει τώρα και στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας. Αποστολή της είναι να καλύψει ανάγκες των ασθενών, οι οποίες δεν έχουν ακόμη αντιμετωπιστεί και να δώσει στους ασθενείς τη δυνατότητα να αξιοποιήσουν στο μέγιστο το δώρο της ζωής.
Σχετικά με το Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061)
Το etranacogene dezaparvovec, το οποίο είναι επίσης γνωστό ως AMT-061, αποτελείται από έναν AAV5 αδενοϊό που μεταφέρει μια γονιδιακή αλληλουχία με τον προστατευόμενο με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας παράγοντα IX-Padua. Οι γονιδιακές θεραπείες, οι οποίες βασίζονται στον αδενοϊό τύπου 5, έχουν αποδειχτεί ασφαλείς και καλά ανεκτές στις κλινικές δοκιμές, συμπεριλαμβανομένων τεσσάρων δοκιμών τις οποίες διεξήγαγε η uniQure σε 25 ασθενείς με αιμορροφιλία Β και άλλες ενδείξεις.
