Με σημαντικά νέα για την Κοινότητα των Σπανίων Ασθενών στην Ελλάδα ολοκληρώθηκαν οι εργασίες του Διεθνούς Συνεδρίου για τις Σπάνιες Παθήσεις και τα Ορφανά Φάρμακα, που διοργάνωσαν η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) και η Boussias Events υπό την αιγίδα του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, του Υπουργείου Υγείας και του Δήμου Αθηναίων στο πλαίσιο της φετινής Παγκόσμιας Ημέρας Σπανίων Παθήσεων. Το Συνέδριο πραγματοποιήθηκε υβριδικά στις 29 Φεβρουαρίου 2024 στην Τεχνόπολη Δήμου Αθηναίων, και διαδικτυακά την 1η Μαρτίου 2024, ενώ αναμεταδόθηκε ζωντανά μέσω διαδικτυακής πλατφόρμας. Τις εργασίες του Συνεδρίου συντόνισαν ο Δημήτρης Αθανασίου, Πρόεδρος της Ε.Σ.Α.Ε. και ο Βασίλης Καρατζιάς, Β΄ Αντιπρόεδρος της Ε.Σ.Α.Ε.
Το φετινό Συνέδριο, με θέμα «Πλοήγηση σε Αχαρτογράφητα Νερά: Εξελίξεις, Συνεργασίες και Ελπίδες στον τομέα των Σπανίων Παθήσεων», αφιερώθηκε στα Ορφανά Φάρμακα, τα οποία προορίζονται για την πρόληψη, διάγνωση και θεραπεία των Σπανίων Παθήσεων. Αυτήν τη στιγμή, εκτιμάται πως σχεδόν 300 εκατ. άνθρωποι ζουν με μία Σπάνια Ασθένεια παγκοσμίως, 30 εκ. στην Ευρώπη, ενώ στην Ελλάδα ο εκτιμώμενος αριθμός ασθενών κυμαίνεται από 350.000 έως 600.000. Μέχρι σήμερα έχουν καταγραφεί περισσότερες από 6.000 διαφορετικές Σπάνιες Παθήσεις, κάθε εβδομάδα ταυτοποιούνται δέκα νέες σε όλο τον κόσμο, ενώ για το 95% των ασθενειών δεν υπάρχει θεραπεία. Mε τη φυσική παρουσία 31 και τη διαδικτυακή παρουσία 32 διακεκριμένων Ελλήνων και ξένων ομιλητών, και περισσοτέρων από 380 συμμετεχόντων από 15 χώρες σε όλο τον κόσμο, το Συνέδριο, το οποίο τελέστηκε με την υποστήριξη μεγάλων διεθνών και ελληνικών Οργανισμών, συγκέντρωσε και φέτος το ενδιαφέρον της διεθνούς κοινότητας.
Στο Συνέδριο συμμετείχαν εκπρόσωποι της Πολιτείας, θεσμικών οργανισμών και ρυθμιστικών αρχών, Σύλλογοι Ασθενών, Επιστήμονες Υγείας και Ερευνητές, εκπρόσωποι της Φαρμακευτικής Βιομηχανίας, και παγκοσμίου φήμης Εμπειρογνώμονες. Αξιοποιώντας την εμπειρία και τις γνώσεις διεθνών εταίρων, το Διεθνές Συνέδριο συνέχισε τον διάλογο γύρω από τη χάραξη Εθνικής Στρατηγικής για τις Σπάνιες Παθήσεις, με απώτερο σκοπό τον σχεδιασμό και την εφαρμογή ενός Εθνικού Σχεδίου Δράσης για τα Σπάνια Νοσήματα εντός του 2024. Συζητήθηκαν επίσης οι δυνατότητες πρόσβασης στα Ορφανά Φάρμακα στην Ελλάδα και στρατηγικές αποζημίωσης για τα Ορφανά Φάρμακα στην Ευρώπη.
Οι εργασίες άνοιξαν με τον χαιρετισμό του Υπουργού Υγείας Άδωνι Γεωργιάδη, ο οποίος σημείωσε την ευθύνη και την υποχρέωση της Ελληνικής Πολιτείας να σταθεί δίπλα στους ασθενείς με Σπάνιες Ασθένειες, επισημαίνοντας παράλληλα τη δυσκολία που καλούνται να αντιμετωπίσουν οι υπουργοί Υγείας σε όλο τον κόσμο στην προσπάθειά τους να συνδυάσουν τις επιστημονικές εξελίξεις και τη διατήρηση βιώσιμων προϋπολογισμών. «Παρ’ όλα αυτά, το κράτος δεν πρόκειται να αφήσει κανέναν πολίτη χωρίς την καινοτόμα θεραπεία που χρειάζεται, και αυτή είναι μία ευθύνη που την αναλαμβάνει το Υπουργείο» τόνισε. Αναφέρθηκε, επίσης, στις συζητήσεις που γίνονται για τον σχεδιασμό του Εθνικού Σχεδίου Δράσης για τα Σπάνια Νοσήματα, με την Ε.Σ.Α.Ε. ως σημαντικό στρατηγικό συνομιλητή, και στην ανάγκη συνεργασίας του Υπουργείου Υγείας με τα υπόλοιπα υπουργεία, ώστε να αντιμετωπιστούν όλες οι προκλήσεις που καλούνται να διαχειρίζονται καθημερινά οι ασθενείς και οι οικογένειές τους.
Σε γραπτό μήνυμά της η αναπληρώτρια Υπουργός Υγείας Ειρήνη Αγαπηδάκη αναφέρθηκε στην Εθνική Στρατηγική για τα Σπάνια Νοσήματα η οποία από τις 17/01/2024 περιλαμβάνει τόσο τον Ελληνικό Κατάλογο Σπανίων Νοσημάτων, όσο και τη δημιουργία ενός Εθνικού Μητρώου για τις Σπάνιες Ασθένειες. «Ο Ελληνικός Κατάλογος Σπανίων Νοσημάτων θα είναι ένα πολύτιμο εργαλείο για τη βελτίωση της ορατότητας των Σπάνιων Ασθενειών στα πληροφοριακά συστήματα υγείας και έρευνας, με απώτερο στόχο τη βέλτιστη διαχείρισή τους». Το Εθνικό Μητρώο θα συμβάλλει στην εκτίμηση της επιδημιολογίας της κάθε σπάνιας νόσου, την ενδυνάμωση της Έρευνας, και τη διασφάλιση ότι η πολιτική Υγείας ενημερώνεται από δεδομένα του πραγματικού κόσμου, σε ευθυγράμμιση με το έργο HEALTH iQ του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας.
Ιδιαίτερη αξία είχε και η παρουσία του ευρωβουλευτή Στέλιου Κυμπουρόπουλου, ο οποίος εξέφρασε την ικανοποίησή του ως σπάνιος ασθενής, ιατρός και πολιτικός για το «γεγονός πως πλέον η κάθε εθνική και ευρωπαϊκή στρατηγική έχει μία ολιστική θεώρηση για τον σπάνιο ασθενή, βάζοντάς τον στο επίκεντρο, ενώ παράλληλα λαμβάνονται υπόψη η συνολική εικόνα και οι προεκτάσεις που έχει ο σπάνιος ασθενής, ως άνθρωπος, ως πολίτης με ίσα δικαιώματα μέσα στην κοινωνία, σε όλες τις πτυχές της καθημερινότητας, αλλά και τα δικαιώματα των ατόμων του στενού οικογενειακού του περιβάλλοντος». Προσέθεσε ότι η αναθεώρηση της φαρμακευτικής πολιτικής της Ε.Ε. θέτει τις προϋποθέσεις για την ενίσχυση της Έρευνας για ορφανά φάρμακα και την άμεση πρόσβαση των κρατών-μελών σε αυτά «ενώ τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς υποστηρίζουν τη συνεργασία των ερευνητικών κέντρων και των οργανισμών των σπάνιων ασθενών, με στόχο την εξομάλυνση των διαφοροποιήσεων ανάμεσα στα κράτη-μέλη, όσον αφορά την έγκαιρη διάγνωση μέσω και του νεογνικού ελέγχου».
Νέα και ανακοινώσεις από το Συνέδριο
- Τον Νοέμβριο του 2023 κατατέθηκε στο Υπουργείο Υγείας το επικαιροποιημένο σχέδιο προτάσεων για το Εθνικό Σχέδιο Δράσης για τα Σπάνια Νοσήματα με τη συμμετοχή της Ε.Σ.Α.Ε.. Ορισμένες από τις προτάσεις έχουν ήδη υιοθετηθεί, όπως η αποσύνδεση του προϋπολογισμού για τα φάρμακα για τις Σπάνιες Παθήσεις από τους προϋπολογισμούς των νοσοκομείων. Στις προτάσεις περιλαμβάνονται η αύξηση των Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης, η διασύνδεσή τους με τα Ευρωπαϊκά Κέντρα Εμπειρογνωμοσύνης, η δημιουργία Εθνικού Μητρώου για τους ασθενείς με Σπάνιες Παθήσεις, η χρηματοδότηση της Έρευνας. Αυτήν τη στιγμή, 13 χώρες στην Ευρωπαϊκή Ένωση διαθέτουν ήδη Σχέδιο Δράσης, και οκτώ χώρες εργάζονται για την ανάπτυξη ενός νέου σχεδίου, με την Ελλάδα να είναι μία από αυτές.
- Το επόμενο διάστημα θα αναγνωριστούν νέα Κέντρα Αναφοράς και Εμπειρογνωμοσύνης για τα Σπάνια και Πολύπλοκα Νοσήματα, για τη διάγνωση, την περίθαλψη, την παρακολούθηση και τη διαχείριση των Σπάνιων Ασθενών. Ήδη 37 δομές υγείας έχουν αναγνωριστεί ως Κέντρα Εμπειρογνωμοσύνης στην Ελλάδα. Για την εύρυθμη και αποτελεσματική λειτουργία τους θα απαιτηθεί και η αντίστοιχη ενίσχυση με πόρους και επιστημονικό προσωπικό.
- Στο επόμενο διάστημα θα είναι έτοιμο το πρώτο Εθνικό Μητρώο για ασθενείς με Σπάνιες Αιματολογικές Παθήσεις, και θα ακολουθήσει η δημιουργία Μητρώων Ασθενών με Σπάνια Οφθαλμολογικά, Ηπατικά και Ενδοκρινολογικά Νοσήματα.
- Εντός του 2024 αναμένεται η έναρξη δημιουργίας της ελληνικής έκδοσης του Orphanet, του ευρωπαϊκού ιστότοπου (www.orpha.net) που αποτελεί ένα τεράστιο αποθετήριο πληροφοριών για τις Σπάνιες Παθήσεις στον ευρωπαϊκό χώρο, τις διαγνώσεις τους, τα ορφανά φάρμακα, τις κλινικές δοκιμές και τα δίκτυα ειδικών επαγγελματιών στον τομέα της Υγείας. Το Orphanet δημιούργησε επίσης την ονοματολογία Σπάνιων Ασθενειών Orphanet (ORPHAcode), απαραίτητη για τη βελτίωση της ορατότητας των Σπανίων Παθήσεων στα συστήματα πληροφοριών υγείας και έρευνας. Η ελληνική έκδοση του Orphanet θα περιλαμβάνει αρχικά τη μετάφραση στα Ελληνικά των πρώτων 300 πιο συχνών Σπάνιων Νοσημάτων. Το έργο υλοποιεί ο Ο.ΔΙ.Π.Υ.Α.Ε. σε συνεργασία με την Ε.Σ.Α.Ε. και θα συμβάλλει στη διάγνωση και θεραπεία των ασθενών, καθώς θα περιλαμβάνει σε ελληνική μετάφραση την τεκμηριωμένη γνώση και πληροφόρηση για τα Σπάνια Νοσήματα, τα ορφανά φάρμακα και τα Μητρώα από 41 χώρες στον κόσμο.
- Θα υπογραφεί μνημόνιο συνεργασίας μεταξύ της Ε.Σ.Α.Ε. και του Ο.ΔΙ.ΠΥ.Α.Ε. για την ανάπτυξη και παρακολούθηση στοχευμένων σχεδίων δράσης για τα Σπάνια Νοσήματα.
- Έχουν ξεκινήσει προσπάθειες από τον Ι.Φ.Ε.Τ. σε συνεργασία με το Υπουργείο Υγείας, τον Ε.Ο.Π.Υ.Υ. και τον Ε.Ο.Φ. για τον εξορθολογισμό της φαρμακευτικής δαπάνης και της ανιχνευσιμότητάς του, ώστε να εισάγεται το κατάλληλο φάρμακο έγκαιρα και με τους πιο συμφέροντες οικονομικούς όρους προς όφελος όλων των ασθενών, συμπεριλαμβανομένων και των σπάνιων ασθενών.
- Το Υπουργείο Εργασίας και Κοινωνικής Ασφάλισης δεσμεύτηκε να γίνουν τα σημαντικά βήματα που απαιτούνται για τη μείωση του χρόνου αναμονής σχετικά με την πιστοποίηση της αναπηρίας των ασθενών με Σπάνιες Παθήσεις από τα Κέντρα Πιστοποίησης Αναπηρίας (ΚΕ.Π.Α.). Η υποχρεωτική συμπλήρωση του κωδικού Orpha στον εισηγητικό φάκελο του ασθενούς με Σπάνια Πάθηση θα σηματοδοτεί την εξέταση του ασθενούς σε σειρά προτεραιότητας από Υγειονομική Επιτροπή-ΚΕ.Π.Α., με ειδικά καταρτισμένους ιατρούς. Σε συνεργασία με το Υπουργείο Υγείας, ο αριθμός των ειδικών ιατρών στα Κέντρα θα διπλασιαστεί από 500 σε 1.000, και στα σχετικά σεμινάρια επιμόρφωσης ιατρών και διοικητικού προσωπικού ΚΕ.Π.Α., που θα ξεκινήσουν στο προσεχές διάστημα, θα υπάρχει αυτοτελής ενότητα για τις Σπάνιες Παθήσεις.
- Η Ε.Σ.Α.Ε. έχει καταθέσει πρόταση συνεργασίας στην Επιστημονική Εταιρεία Σπανίων Παθήσεων και Ορφανών Φαρμάκων/Ε.Ε.Σ.Π.Ο.Φ. για την έγκυρη και έγκαιρη πληροφόρηση ασθενών και κοινού, διοργάνωση δράσεων, και ικανοποίηση αιτημάτων, όπως η έγκαιρη ανίχνευση και οι νεογνικοί έλεγχοι.
- Η Ε.Σ.Α.Ε. θα εκδώσει μέσα στο 2024 δύο οδηγούς για τα δικαιώματα των ασθενών με Σπάνιες Παθήσεις και για την ενημέρωση του ιατρικού προσωπικού. Επίσης, θα εκδώσει τον Χάρτη για τα Σπάνια Νοσήματα στην Ελλάδα, ώστε να γνωρίζουν οι ασθενείς και οι φροντιστές τους σε ποια Κέντρα θα αναφέρονται.
- Οι αλλαγές που δρομολογούνται στον Ε.Ο.Φ. θα ευνοήσουν τα ορφανά φάρμακα, καθώς θα επιταχυνθούν και θα αυτοματοποιηθούν ορισμένες διαδικασίες χάρη και στις βελτιώσεις που θα φέρουν τα Μητρώα Ασθενών και η καταγραφή των νόσων. Καθώς, όμως, η δαπάνη για τα ορφανά φάρμακα θα είναι μεγάλη, πρέπει να αναζητηθούν παράλληλες πηγές χρηματοδότησης.
- Ο Ε.Ο.Π.Υ.Υ. καταβάλλει προσπάθειες για σταθερή ροή φαρμάκων μέσα από τα φαρμακεία του. Στο πλαίσιο αυτό, σύντομα θα ανακοινωθεί η κατ’ οίκον αποστολή φαρμάκων για ασθενείς με Σπάνιες Παθήσεις, μειώνοντας την ταλαιπωρία τους.
Σημειώθηκε επίσης ότι η αποζημίωση του φαρμάκου δεν αποτελεί αυτοσκοπό, καθώς δείκτης αποτελεσματικότητας είναι η πρόσβαση των ασθενών στη θεραπεία, γεγονός που μπορεί να προϋποθέτει αλλαγή στις νοσοκομειακές δομές ή στα Κέντρα Αναφοράς. Επίσης, τονίστηκε η ανάγκη ένταξης των δεδομένων σε ευρωπαϊκές βάσεις δεδομένων, ώστε να ενεργοποιηθούν μηχανισμοί κοινής πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες. Ο αντίκτυπός του EHDS (European Health Data Space) στις Σπάνιες Ασθένειες και στα ορφανά φάρμακα είναι ιδιαίτερα βαθύς, προσφέροντας έναν φάρο ελπίδας για εκατομμύρια ανθρώπους. Μεταξύ άλλων, η πρωτοβουλία υπόσχεται επίσης τον εξορθολογισμό των κανονιστικών διαδικασιών, διευκολύνοντας την κυκλοφορία των καινοτομιών στα ορφανά φάρμακα στην αγορά. Συνολικά, το EHDS αποτελεί ένα καίριο βήμα προς ένα πιο ολοκληρωμένο, αποτελεσματικό και ασθενοκεντρικό οικοσύστημα υγειονομικής περίθαλψης στην Ευρώπη, με τη δυνατότητα να μεταμορφώσει το τοπίο της θεραπείας και της έρευνας για τις σπάνιες ασθένειες. Σημαντική επίσης θεωρείται η εκπόνηση ενός Ευρωπαϊκού Σχεδίου Δράσης για τα Σπάνια Νοσήματα που θα καλύπτει όλες τις εναπομείνασες ανάγκες. Ταυτόχρονα, θα πρέπει να διευκολυνθούν οι συνεργασίες δημόσιου και ιδιωτικού τομέα, και η ενίσχυση των δημόσιων πανεπιστημίων ώστε να αναπτυχθεί η Έρευνα στην Ελλάδα. Στις θετικές διαπιστώσεις καταγράφεται και η μεταστροφή της Βιομηχανίας στην έρευνα για τις σπάνιες παθήσεις, με την έρευνα να προχωρά με μεγαλύτερη ταχύτητα και καλύτερα αποτελέσματα σε σχέση με το παρελθόν.
Επισημάνθηκε, επίσης, η περιορισμένη συμμετοχή των ασθενών στη διαδικασία της λήψης αποφάσεων, η πολυπλοκότητα στην πρόσβαση και στην αποζημίωση των φαρμακευτικών προϊόντων προηγμένης θεραπείας (ATMPs) μεταξύ των διαφόρων χωρών της Ε.Ε., ζήτημα που πρέπει να αντιμετωπιστεί, καθώς δημιουργεί αβεβαιότητα στους ασθενείς όσον αφορά την ισότιμη πρόσβασή τους στην Καινοτομία.
Δύο χρόνια Ε.Σ.Α.Ε.
Κοινή διαπίστωση όλων των ομιλητών και ομιλητριών ήταν ο κρίσιμος ρόλος που διαδραματίζουν οι Ενώσεις Ασθενών, όπως εν προκειμένω η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδας. Η Ε.Σ.Α.Ε. συμπλήρωσε δύο χρόνια από την ίδρυσή της, και σήμερα εκπροσωπεί 30 σωματεία από όλη την Ελλάδα, ενώ πέντε ακόμη ετοιμάζονται να γίνουν μέλη της. Η Ένωση θεωρείται η κινητήριος δύναμη της συγκροτημένης προσπάθειας των ασθενών στην Ελλάδα για πρόληψη και έγκαιρη διάγνωση, ισότιμη πρόσβαση σε υψηλής ποιότητας υγειονομική περίθαλψη, καινοτόμες θεραπείες και κοινωνικές υπηρεσίες, ενώ κρίσιμος εκτιμάται ο ρόλος της στην ενίσχυση των Κέντρων Αναφοράς για τις Σπάνιες Παθήσεις, και στην ανάπτυξη της Έρευνας με οφέλη για τους ασθενείς και για το Εθνικό Σύστημα Υγείας.
Η Ένωση συμμετέχει σήμερα με εκπροσώπους σε Επιτροπές και Ομάδες Εργασίας, όπως στην Επιτροπή Σπάνιων Νοσημάτων, στην Ομάδα Εργασίας Μητρώου Σ.Π., στην Επιτροπή Φαρμακευτικής Δαπάνης, Θεραπευτικών πρωτοκόλλων και Μητρώων ασθενών του Υπουργείου Υγείας, και πολλές άλλες, ενώ είναι ο επίσημος φορέας εκπροσώπησης της Ελλάδας στο εξωτερικό, μέλος του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS) και του Συμβουλίου των Εθνικών Ενώσεων της Ευρώπης (Council of National Alliances /CNA). Η στενή συνεργασία της Ε.Σ.Α.Ε. με τους αρμόδιους φορείς και την επιστημονική κοινότητα συνέβαλε στην προτεραιοποίηση και στη λήψη μέτρων υπέρ της κοινότητας των Σπάνιων Ασθενειών στην Ελλάδα, ενώ στις άμεσες προτεραιότητές της είναι η ποιοτική αξιολόγηση των πολιτικών που εφαρμόζονται ή έχουν δρομολογηθεί, και η ικανοποίηση των ακάλυπτων αναγκών των ασθενών.
Στο Συνέδριο συμμετείχαν, μεταξύ άλλων, ο Γενικός Γραμματέας Κοινωνικών Ασφαλίσεων, Νίκος Μηλαπίδης, η Γενική Γραμματέας Δημοσιονομικής Πολιτικής, Παυλίνα Καρασιώτου, η Γενική Γραμματέας Υπηρεσιών Υγείας, Λίλιαν Βενετία Βιλδιρίδη, o Γενικός Γραμματέας Στρατηγικού Σχεδιασμού του Υπουργείου Υγείας Άρης Αγγελής, o Πρόεδρος του Ε.Ο.Φ., καθηγητής Φαρμακολογίας, Ιατρική Σχολή Α.Π.Θ., Ευάγγελος Μανωλόπουλος, η Προϊσταμένη Αυτοτελούς Τμήματος Θεραπευτικών Πρωτοκόλλων και Μητρώων Ασθενών στο Υπουργείο Υγείας, Παναγιώτα Μήτρου, η Πρόεδρος του Ο.ΔΙ.Π.Υ. Α.Ε., Δάφνη Καϊτελίδου, ο Διευθυντής ΕΣΥ – Κέντρο Υγείας Βάρης, Προϊστάμενος Γενικής Διεύθυνσης του Ο.ΔΙ.Π.Υ.Α.Ε., Ελευθέριος Θηραίος, η μη εκτελεστική Πρόεδρος Ε.Ο.Π.Υ.Υ. και Πρόεδρος Επιτροπής Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων, Δρ Νάντια Γκογκοζώτου, ο Πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου του Κέντρου Τεκμηρίωσης και Κοστολόγησης Νοσοκομειακών Υπηρεσιών (ΚΕ.Τ.Ε.Κ.Ν.Υ.), Δρ Παντελής Μεσσαρόπουλος, ο Πρόεδρος της Εθνικής Επιτροπής για τα Σπάνια Νοσήματα-Παθήσεις και Διευθυντής της Β’ Νευρολογικής Κλινικής στο Π.Γ.Ν. «Αττικόν», Γεώργιος Τσιβγούλης, η Προϊσταμένη Διεύθυνσης Φαρμάκου, Γενική Διεύθυνση Οργάνωσης και Σχεδιασμού Υπηρεσιών Υγείας, Ε.Ο.Π.Υ.Υ., Χαρά Κανή, η Διευθύνουσα Σύμβουλος του Ι.Φ.Ε.Τ., Ελευθερία Τοκατλίδη, ο Σύμβουλος Στρατηγικής Ψηφιακού Μετασχηματισμού και Καινοτομίας, Στέλεχος της Διεύθυνσης Ψηφιακού Μετασχηματισμού και Ψηφιακών Ικανοτήτων της Ε.Δ.Υ.Τ.Ε., Χαράλαμπος Βασιλείου, ο Γενικός Διευθυντής του Σ.Φ.Ε.Ε. Μιχάλης Χειμώνας. Στελέχη της κοινότητας ασθενών συντόνισαν τα πάνελ του συνεδρίου όπως η Πρόεδρος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας, Βάσω-Ραφαέλα Βακουφτσή, το μέλος του Δ.Σ. της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας, Έυη Ορφανού, η Αντιπρόεδρος Α’ της Ε.Σ.Α.Ε., Καίτη Θεοχάρη, και το μέλος Δ.Σ. της Ε.Σ.Α.Ε. Λαμπρινή Σωτηροπούλου. Η 2η ημέρα αφιερώθηκε στα διεθνή δρώμενα για τις Σπάνιες Ασθένειες. Μεταξύ των ομιλητών ήταν η Πρόεδρος της Επιτροπής για τα Ορφανά Φάρμακα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ), Violeta Stoyanova-Beninska, η Εκτελεστική Διευθύντρια Επιστημονικής Πολιτικής & Ρυθμιστικών Υποθέσεων στην Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA), Magda Chlebus, o επικεφαλής ιατρός του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ), Affiliate Professor στο Πανεπιστήμιο της Κοπεγχάγης, πρώην επικεφαλής του φορέα αξιολόγησης φαρμάκων και κλινικών δοκιμών στη Δανία, πρώην μέλος της CHMP του EMA, Steffen Thirstrup, καθώς και ο Γενικός Γραμματέας της Ευρωπαϊκής Συνομοσπονδίας Φαρμακευτικών Επιχειρηματιών (EUCOPE), Alexander Natz.
Το Συνέδριο τέθηκε υπό την αιγίδα του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, του Υπουργείου Υγείας και του Δήμου Αθηναίων, με την υποστήριξη της Ευρωπαϊκής Ομοσπονδίας Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA), του Κοινού Ευρωπαϊκού Προγράμματος για τις Σπάνιες Παθήσεις (EJP-RD), της Ευρωπαϊκής Συνομοσπονδίας Φαρμακευτικών Επιχειρηματιών (EUCOPE), της Πανελλήνιας Ένωσης Φαρμακοβιομηχανίας, της Ένωσης Ασθενών Ελλάδος (ΕΝ.ΑΣ.ΕΛ.), του Συνδέσμου Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (Σ.Φ.Ε.Ε.), του PhRMA Innovation Forum (PIF) και του EuropaBio.
