δρεπανοκυτταρική νόσος

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια εξουθενωτική, προοδευτική νόσος που μειώνει το προσδόκιμο ζωής.

Η Vertex λαμβάνει θετική γνωμοδότηση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση για την πρώτη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής νόσου και της εξαρτώμενης από μετάγγιση β-θαλασσαιμίας.